✨Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever

Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever Recommended by Bill Gates and included in GatesNotes "Elaborating on ...
Mua hàng tại Shopee giảm thêm 30%

Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever

Recommended by Bill Gates and included in GatesNotes

"Elaborating on the science as well as the business behind the fight against cystic fibrosis, Trivedi captures the emotions of the families, doctors, and scientists involved in the clinical trials and their 'weeping with joy' as new drugs are approved, and shows how cystic fibrosis, once a 'death sentence,' became, for many, a manageable condition. This is a rewarding and challenging work." —Publishers Weekly

Cystic fibrosis was once a mysterious disease that killed infants and children. Now it could be the key to healing millions with genetic diseases of every type—from Alzheimer's and Parkinson's to diabetes and sickle cell anemia.

In 1974, Joey O'Donnell was born with strange symptoms. His insatiable appetite, incessant vomiting, and a relentless cough—which shook his tiny, fragile body and made it difficult to draw breath—confounded doctors and caused his parents agonizing, sleepless nights. After six sickly months, his salty skin provided the critical clue: he was one of thousands of Americans with cystic fibrosis, an inherited lung disorder that would most likely kill him before his first birthday.

The gene and mutation responsible for CF were found in 1989—discoveries that promised to lead to a cure for kids like Joey. But treatments unexpectedly failed and CF was deemed incurable. It was only after the Cystic Fibrosis Foundation, a grassroots organization founded by parents, formed an unprecedented partnership with a fledgling biotech company that transformative leaps in drug development were harnessed to produce groundbreaking new treatments: pills that could fix the crippled protein at the root of this deadly disease.

From science writer Bijal P. Trivedi, Breath from Salt chronicles the riveting saga of cystic fibrosis, from its ancient origins to its identification in the dank autopsy room of a hospital basement, and from the CF gene's celebrated status as one of the first human disease genes ever discovered to the groundbreaking targeted genetic therapies that now promise to cure it.

Told from the perspectives of the patients, families, physicians, scientists, and philanthropists fighting on the front lines, Breath from Salt is a remarkable story of unlikely scientific and medical firsts, of setbacks and successes, and of people who refused to give up hope—and a fascinating peek into the future of genetics and medicine.

Mua sản phẩm tại Shopee + FreeShip
Transitional Transitional
WATERSTONES' BEST BOOKS OF 2023: POLITICS 'A riveting blend of memoir and manifesto I found myself dog-earing every page' Elizabeth Day 'Profoundly articulate. Entirely wise. Beautifully real.' Attitude 'Transitional is a clever, moving book that
Elon Musk: How the Billionaire CEO of SpaceX and Tesla is shaping our Future Elon Musk: How the Billionaire CEO of SpaceX and Tesla is shaping our Future
Elon Musk: How the Billionaire CEO of SpaceX and Tesla is shaping our Future South African born Elon Musk is the renowned entrepreneur and innovator behind PayPal, SpaceX, Tesla, and SolarCity. Musk wants to save
All Creatures Great And Small: The Classic Memoirs Of A Yorkshire Country Vet All Creatures Great And Small: The Classic Memoirs Of A Yorkshire Country Vet
All Creatures Great And Small: The Classic Memoirs Of A Yorkshire Country Vet The first collection of memoirs from the author who inspired the BBC series All Creatures Great and Small. This edition contains If Only They Could
Who Moved My Cheese Who Moved My Cheese
Who Moved My Cheese?
World Wild Vet: Encounters In The Animal Kingdom World Wild Vet: Encounters In The Animal Kingdom
World Wild Vet: Encounters In The Animal Kingdom A wild look at our natural world for fans of Steve Irwin, James Herriot, and Bear Grylls Millions follow Dr. Evan Antin and his wildlife adventures through
Elon Musk Hardback Elon Musk Hardback
Quy cách: Bìa cứng NXB: Harper Collins Ngôn ngữ: tiếng Anh #### South African born Elon Musk is the renowned entrepreneur and innovator behind PayPal, SpaceX, Tesla, and SolarCity. Musk wants to save our planet;
The Undocumented Americans The Undocumented Americans
The Undocumented Americans NATIONAL BOOK AWARD FINALIST • One of the first undocumented immigrants to graduate from Harvard reveals the hidden lives of her fellow undocumented Americans in this deeply personal and groundbreaking portrait of
Hard Pushed: A Midwife’s Story Hard Pushed: A Midwife’s Story
Hard Pushed: A Midwife’s Story THE SUNDAY TIMES BESTSELLER, from the co-host of the podcast WHAT THE MIDWIFE SAID No sleep for twenty hours. No food for ten. And a ward full of soon-to-be Midwives are there for
Unorthodox: The Scandalous Rejection Of My Hasidic Roots Unorthodox: The Scandalous Rejection Of My Hasidic Roots
Unorthodox: The Scandalous Rejection Of My Hasidic Roots Now a Netflix original series! Unorthodox is the bestselling memoir of a young Jewish woman’s escape from a religious sect, in the tradition of Ayaan Hirsi Ali’s Infidel and Carolyn
Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever
Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever Recommended by Bill Gates and included in GatesNotes "Elaborating on the science as well
Trang đầu Trang cuối
👁️ 39 | ⌚2025-09-09 13:24:21.850
VNĐ: 808,900
Mua hàng tại Shopee giảm thêm 30%
Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine ForeverBreath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine ForeverBreath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine ForeverBreath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine ForeverBreath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine ForeverBreath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine ForeverBreath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever
Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever
Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever Recommended by Bill Gates and included in GatesNotes "Elaborating on the science as well
Kỹ Thuật Đan Len Sợi - Trang Phục Trẻ Em Kỹ Thuật Đan Len Sợi - Trang Phục Trẻ Em
Đan len sợi là nghệ thuật tạo ra trang phục mặc ấm cho con người. Nhiều loại len sợi khác nhau được đan kết tạo thành những sản phẩm vô cùng phong phú như: khăn
MD3 - 30x20x2.5cm - 25 Thùng hộp carton trơn đóng hàng MD3 - 30x20x2.5cm - 25 Thùng hộp carton trơn đóng hàng
Sản phẩm: MD3 - Hộp dẹt 30x20x2.5 cm- Hộp giấy Carton đóng gói gửi hàng thu hộ COD Công dụng: Hộp giấy carton đóng gói các sản phẩm Hộp đựng cáp sạc, phụ kiện ốp
Sách - Cẩm Nang Vui Học Tiếng Hàn - Bìa Mềm - Minh Thắng Sách - Cẩm Nang Vui Học Tiếng Hàn - Bìa Mềm - Minh Thắng
---------- --------- Cẩm Nang Vui Học Tiếng Hàn ( Dành cho du học sinh , dành cho xuất khẩu lao động , dành cho người đi du lịch , dành cho giao tiếp kinh tế
Bình đựng nhiên liệu (xăng, dầu hỏa) để cắm trại 500ml Bình đựng nhiên liệu (xăng, dầu hỏa) để cắm trại 500ml
This fuel bottle is made with aluminum alloy, lightweight and durable. It is leakproof and convenient to carry, suitable for kerosene, diesel, alcohol, liquid gas, and other fuels that work with your outdoor stove. Features:
Bộ Anh Hùng Lĩnh Nam - Quyển 3 - Cẩm Khê Di Hận (Bộ 2 Cuốn) Bộ Anh Hùng Lĩnh Nam - Quyển 3 - Cẩm Khê Di Hận (Bộ 2 Cuốn)
Bộ Anh Hùng Lĩnh Nam - Quyển 3 - Cẩm Khê Di Hận (Bộ 2 Cuốn) Căm phẫn trước bộ mặt tráo trở của vua Hán Quang Vũ, trước sau chỉ che đậy dã tâm
Tượng phật thích ca mini bằng gỗ bách xanh kt 15×9×8cm Tượng phật thích ca mini bằng gỗ bách xanh kt 15×9×8cm
_ Tượng phật thích ca được làm bằng chất liệu gỗ bách xanh thơm nức tự nhiên 100% _ Kích thước cao 15×9×8cm _ Tượng phật thích ca được làm và hoàn thiện do bàn
Bếp Hồng Ngoại Sunhouse SHD6014Đ - Đen - Hàng chính hãng Bếp Hồng Ngoại Sunhouse SHD6014Đ - Đen - Hàng chính hãng
Phím bấm cảm ứng hiển thị Tiếng Việt dễ dàng sử dụng Bếp Hồng Ngoại Sunhouse SHD6014Đ - Đen được trang bị với phím bấm cảm ứng nhạy, hiển thị bằng Tiếng Việt mang lại
KIẾM TIỀN TỪ BẤT CỨ THỨ GÌ - Kể Cả Những Thứ Tưởng Chừng Vô Lý - Chris Guillebeau (bìa mềm) KIẾM TIỀN TỪ BẤT CỨ THỨ GÌ - Kể Cả Những Thứ Tưởng Chừng Vô Lý - Chris Guillebeau (bìa mềm)
KIẾM TIỀN TỪ BẤT CỨ THỨ GÌ - Kể Cả Những Thứ Tưởng Chừng Vô Lý - Chris Guillebeau (bìa mềm) - Giá bìa: 139.000đ AI NÊN ĐỌC CUỐN SÁCH NÀY - Doanh nhân: những
Ví Mini Ngắn Đựng Tiền , Thẻ Bỏ Túi Dễ Thương, Ví Ngắn Nam Nữ Gồm Nhiều Ngăn Cầm Tay Thời Trang Hàn Quốc Cao Ví Mini Ngắn Đựng Tiền , Thẻ Bỏ Túi Dễ Thương, Ví Ngắn Nam Nữ Gồm Nhiều Ngăn Cầm Tay Thời Trang Hàn Quốc Cao
_Ví Mini Ngắn Đựng Tiền , Thẻ Bỏ Túi Dễ Thương, Ví Ngắn Nam Nữ Gồm Nhiều Ngăn Cầm Tay Thời Trang Hàn Quốc Cao -Xuất xứ : Trung Quốc -Kích thước: 11 x
Các thế giới song song ( Tái Bản) Các thế giới song song ( Tái Bản)
Một chuyến du hành đầy trí tuệ qua các vũ trụ, được dẫn dắt tài tình bởi "thuyền trưởng" Michio Kaku và độc giả có dịp chiêm ngưỡng vẻ đẹp kì vĩ của vũ trụ
Giáo Trình Kỹ Thuật Lập Trình C Căn Bản Và Nâng Cao Giáo Trình Kỹ Thuật Lập Trình C Căn Bản Và Nâng Cao
Giáo Trình Kỹ Thuật Lập Trình C Căn Bản Và Nâng Cao Giáo trình kỹ thuật lập trình C căn bản và nâng cao được hình thành qua nhiều năm giảng dạy của các tác
Hành Vi Lệch Chuẩn - Vi Phạm Pháp Luật Ảnh Hưởng Đến An Toàn Cộng Đồng Nông Thôn: Phân Tích Từ Hướng Tiếp Cận Xã Hội Học Pháp Luật (Sách chuyện khảo) Hành Vi Lệch Chuẩn - Vi Phạm Pháp Luật Ảnh Hưởng Đến An Toàn Cộng Đồng Nông Thôn: Phân Tích Từ Hướng Tiếp Cận Xã Hội Học Pháp Luật (Sách chuyện khảo)
Hộp mây đựng khăn giấy ECOHUB thủ công (ECOHUB Rattan Tissue Box) Hộp mây đựng khăn giấy ECOHUB thủ công (ECOHUB Rattan Tissue Box)
Về ECOHUB: Bắt nguồn từ các từ ECO, có nghĩa là không gây hại cho môi trường và HUB nghĩa là trung tâm, ECOHUB Là trung tâm lan toả trải nghiệm, lối sống mới, lành
Cặp công sở nam da bò cao cấp BHM392 Mỏng gọn, bền bỉ vừa laptop 14inch Cặp công sở nam da bò cao cấp BHM392 Mỏng gọn, bền bỉ vừa laptop 14inch
- Cặp công sở nam da bò cao cấp BHM392 - Đen (38 x 4 x 26 cm) sản phẩm với chất liệu da bò cao cấp, kiểu dáng thời trang, tay xách bọc da
Năm Chú Heo Con - Five Little Pigs Năm Chú Heo Con - Five Little Pigs
Câu chuyện lấy ý tưởng từ một bài đồng dao của trẻ em Anh, với năm nhân vật là nghi phạm trong một vụ án: Chú heo con này đi ra chợ Chú heo con
Trạm Đọc | Phao Tuyển Dụng : 233 Mẫu Câu Tiếng Anh Chinh Phục Nhà Tuyển Dụng Trạm Đọc | Phao Tuyển Dụng : 233 Mẫu Câu Tiếng Anh Chinh Phục Nhà Tuyển Dụng
Gần đây, khi tiếng Anh văn phòng ngày càng được chú trọng, bài thi tuyển dụng của nhiều doanh nghiệp trong nước và nước ngoài đã có thêm phần phỏng vấn bằng tiếng Anh. Với
Bút Bi Lamy Safari Shiny Yellow 218 - Mực Xanh - 4000896 Bút Bi Lamy Safari Shiny Yellow 218 - Mực Xanh - 4000896
Bút Bi Lamy Safari Shiny Yellow 218 - Mực Xanh - 4000896 với ngòi bút bi cho nét viết linh hoạt, kiểu dáng đẹp và sang trọng, nhỏ gọn. Mực nhanh khô và không chất
How To Make Money An Honest Guide On Going From An Idea To A Six-Figure Business How To Make Money An Honest Guide On Going From An Idea To A Six-Figure Business
How To Make Money An Honest Guide On Going From An Idea To A Six-Figure Business How do I start a business on a budget? How do I find my first 100 customers and make
Công Phu Nở Đóa Sen Ngàn Cánh - Tập 2: Công Phu Ngày Thứ Ba (Bìa Cứng) Công Phu Nở Đóa Sen Ngàn Cánh - Tập 2: Công Phu Ngày Thứ Ba (Bìa Cứng)
Công Phu Nở Đóa Sen Ngàn Cánh - Tập 2: Công Phu Ngày Thứ Ba (Bìa Cứng) Bộ sách Công Phu Nở Đóa Sen Ngàn Cánh cống hiến việc giới thiệu và luận giải một
Sách - Đông y thiệt chẩn Sách - Đông y thiệt chẩn
Đông y thiệt chẩn Tác giả:Hứa Gia Đà Giá bìa:310.000 ₫ NXB:NXB Dân Trí Phát hành:Minh Thắng Năm xuất bản:2020(ISBN: 9786043046380)(Mã sách: 8935236421508) Dịch giả:Mạnh hà - Lương y Hoàng Duy Tân(hiệu đính) Dạng bìa:bìa
Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever
Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever Recommended by Bill Gates and included in GatesNotes "Elaborating on the science as well